Как известно, клетки острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) вытесняют здоровые клетки в костном мозге. Они быстро размножаются и препятствуют возможности производить нормальные клетки крови. Современные методы лечения ОМЛ не меняются уже на протяжении десятилетий, несмотря на то, что их эффективность составляет менее 30%, пишет РИА АМИ.
Для выявления новых способов лечения ОМЛ исследователи из Wellcome Trust Sanger Institute использовали метод редактирования генома и выявления уязвимых точек раковых клеток с последующим их уничтожением. Для более эффективной работы ученые усовершенствовали метод crispr-cas9, что позволило им выявить те гены, нарушение работы которых отрицательно сказывается на росте и выживании клеток ОМЛ.
В процессе скрининга генома больных клеток исследователи обнаружили около 500 генов, которые необходимы раковым клеткам для выживания, в том числе более 200 генов, для блокирования которых могут быть разработаны лекарственные препараты. Некоторые из этих генов уже являются терапевтическими мишенями, однако подавляющее большинство из них являются новыми, что открывает новые возможности для лечения этого заболевания.
В частности, ингибирование выбранного учеными гена KAT2A с использованием генетических препаратов показательно снизило рост и выживание клеток ОМЛ, при этом нормальные клетки крови остались неповрежденными. В целом нарушение работы гена KAT2A повысило продолжительность жизни трансгенных мышей, больных лейкемией.